快快来了解-7月国内外 AI 在生物医药领域新看点!

转自：生物谷

➛谷歌AI制药迎来关键节点：抗癌药物将开展首次人体试验

7月7日，《科创板日报》消息称，IsomorphicLabs总裁兼谷歌DeepMind首席商务官ColinMurdoch透露，IsomorphicLabs由AI设计的药物准备启动首次人体试验。该公司利用AI技术辅助开发抗癌药物，“下一个重要里程碑就是药物进入临床试验阶段，即将用于人体测试”。IsomorphicLabs于2021年由谷歌DeepMind分拆而来，源于DeepMind知名突破研究AlphaFold。

AlphaFold模型是DeepMind开发的用于预测蛋白质三维结构的AI工具。去年更新的三代模型AlphaFold3，被称为“革命性模型”，能以前所未有的准确度预测所有生命分子的结构和相互作用。去年，Isomorphic与诺华和礼来签署重要研究合作协议，既支持制药公司现有药物项目，也在肿瘤学、免疫学等领域设计内部候选药物并在早期试验后授权出去。

对于制药公司，研发新药投入巨大，且药物试验成功率仅10%，而Isomorphic的技术有望大幅提高这一成功率。当下AI技术在医药领域应用广泛，产业合作热度上升。比如晶泰科技与DoveTreeLLC签署合作意向书，利用AI药物发现平台，针对肿瘤、自身免疫性疾病及神经疾病领域靶点，发现和开发小分子及抗体类候选药物；阿斯利康在6月与石药集团基于AI制药展开合作，针对高优先级靶点，推进新型口服候选药物的发现与开发。数据显示，2025年第一季度，至少有14家AI公司获得MNC药企融资或与之开展合作。AI通过分析海量生物医药数据，识别潜在药物靶点，辅助药物分子设计，利用机器学习算法预测化合物结构、活性及毒性，快速筛选临床潜力候选药物，缩短研发时间。近几年，跨国药企通过多种模式加速与AI制药企业融合，万联证券指出，药企支付高额预付款，显示AI生成分子可信度提升，合作共担风险推动AI制药从“概念”走向“现金流”。

➛2025世界人工智能大会：AI虚拟疾病生物学家“元生”发布，攻克药物靶标发现难题

东方网7月28日报道，在药物研发中，靶标发现至关重要，然而全球超90%的候选药物折戟临床试验，近半数失败可追溯至靶标选择缺陷。在2025世界人工智能大会的“人工智能医药研发新模式与新机遇生态论坛”上，临港实验室发布AI虚拟疾病生物学“元生”（OriGene），刷新多项纪录，破解药物靶标发现难题。

在AI普及前，靶标发现依赖经验丰富的疾病生物学家研读文献、挖掘分析组学数据，再经多轮实验验证生物假设。而“元生”能攻克靶标发现的高度复杂性，协调多个专业智能体，对多组学信息、临床数据和文献专利证据等多模态数据进行推理，系统化、大规模地识别原创性治疗靶标。“元生”系统以专业疾病生物学家的思维模式与分析方法为核心设计理念，像疾病生物学家一样“思考、工作和成长”，通过自我进化框架，持续吸收人类专家和湿实验反馈，迭代优化核心分析流程和工具组合，提升精度与效率。

研发团队与中山医院合作，围绕肝癌与结直肠癌测试“元生”提出原创靶标的能力。在肝癌治疗研究中，“元生”系统锁定G蛋白偶联受体GPR160为关键靶标，并自主完成全链条验证：临床数据分析显示GPR160在肝癌组织表达量较正常肝组织提升，高表达患者无复发生存率显著降低；实验验证其小分子抑制剂对Huh-7细胞系具有强效抑制作用；实验结果还显示，该靶标阻断可激活T细胞免疫应答，揭示“直接杀伤+免疫调节”双效机制，可能是全新的免疫检查点，在3例患者来源肿瘤片段模型、12例患者来源类器官中均观察到显著抑瘤效果，为肝癌精准治疗开辟新路径。

针对结直肠癌治疗瓶颈，“元生”从竞争靶标中智能优选精氨酸酶ARG2。临床证据显示ARG2在癌组织特异性高表达，系统自主设计验证闭环：首轮在HCT116细胞系确认抑制剂的剂量依赖性抑制，继而根据反馈自主升级实验方案，在4例转移性患者PDO模型中实现强效的抑瘤响应，为结直肠癌靶向治疗转化扫清关键障碍。“元生”系统已具备在科学家和实验迭代反馈下发现原创靶标的能力，未来研发团队将拓展合作、强化内核，将其打造成药物研发中担当重任的“虚拟疾病生物学家”，持续产出高价值靶标，为新药研发注入“靶标活水”。

➛AI助力抗体发现取得革命性进展，Chai-2模型成果显著

近日，ChaiDiscovery公司宣布其推出的AI模型Chai-2在抗体发现领域取得革命性进展。据21世纪经济报道，一位科学家通过该AI系统，数小时内攻克曾耗资500万美元的抗体设计难题，而传统研发方法需数月乃至数年。最新数据显示，Chai-2在仅需10元的实验板上，以16%的命中率成功发现抗体，展现出在抗体研发中的潜力与价值，为生物制药行业带来新可能。

Chai-2是ChaiDiscovery开发的多模态生成式AI模型，专注分子结构预测与设计。与传统抗体发现方法（动物免疫或高通量筛选）不同，它无需现有抗体模板或大规模实验筛选，仅通过目标抗原和表位信息就能从零设计抗体的互补决定区（CDR）。在对52个全新抗原靶点测试中，Chai-2在仅测试20个设计的情况下，成功率为16%-20%，50%的靶点至少获得一个有效结合物，远超传统AI方法0.1%的成功率。行业机构分析认为，Chai-2的突破是AI在药物研发领域的里程碑，预示着生物学向工程化转型。未来，随着Chai-2在制造可行性、药代动力学等领域优化，AI驱动的药物研发有望实现“一次设计即成”目标，为癌症、自身免疫疾病及感染性疾病等领域带来革命性进展。

➛AI赋能神经系统疾病研究，CognitionTherapeutics临床试验取得进展

CognitionTherapeutics宣布在神经系统疾病临床试验方面取得重大进展，特别是在阿尔茨海默病和干性年龄相关性黄斑变性（AMD）研究方面。其针对早期阿尔茨海默病的二期START研究入组率超50%，目标是纳入多达540名个体。该试验获国家老龄化研究所8100万美元资助，同时评估药物Zervimesine在干性AMD治疗中减少病变生长的潜力。针对继发于干性AMD的地理性萎缩的二期MAGNIFY试验报告显示，与安慰剂相比，Zervimesine减缓了病变生长28.6%，并减少了病变大小28.2%。

CognitionTherapeutics公司首席执行官LisaRicciardi指出，在阿尔茨海默病等疾病研究中，AI技术能帮助识别和分析生物标志物，实现精准医学方法。神经系统疾病曾是研发“黑洞”，AI技术的突破有望带来曙光。

➛AI蛋白质设计平台升级，加速生物制药与生物制造产业发展

在2025世界人工智能大会上，据封面新闻7月27日消息，AI蛋白质设计公司分子之心展示了全新升级的AI蛋白质优化与设计平台MoleculeOS，以及面向生物制药、生物制造产业的数十项解决方案。MoleculeOS集成多模态AI蛋白质基础大模型NewOrigin（达尔文）等十余项AI蛋白质预测、优化、设计技术，并融合分子动力学、量子化学等科学计算方法。在蛋白质设计上，分子之心实现超高精度的分子动态结构预测和蛋白质动态设计，分子模拟精度达工业级水平。MoleculeOS将多种AI算法封装成自动化流程，沉淀药物设计、酶设计工作流和解决方案，已在多个产业项目中得到验证，可针对创新药设计、合成生物学等真实产业应用需求，“一键即达”定制具备特定功能的蛋白质。此外，MoleculeOS拥有对话式的AIAgent，让生物学家无需AI背景，通过与AI对话就能快速、精准地设计出高价值分子。

以往科学家在实验室通过实验筛选进行蛋白质设计，耗时耗力且成功率低。如今在AI赋能下，这些产业痛点正逐步解决。“AI设计+少量实验验证”的生成生物学新方法，大幅减轻生物学家操作负担，提升研发效率，基于AI设计的高价值分子也提高了研发成功率。

➛AI算力助力复旦医学科研突破，阿尔茨海默病早筛早诊检测试剂年内上线

中新网上海7月19日消息，复旦大学在医学领域取得突破性成果，阿尔茨海默病（AD）早筛早诊检测试剂将于今年末上线各大医院和体检中心，此前还发现了帕金森病（PD）全新治疗靶点。这些研究由复旦大学与阿里云等联合打造的CFFF平台提供AI算力支持。

复旦大学附属华山医院郁金泰教授表示，生物医药大数据需要强大算法、算力及新算法支撑。2023年，中国高校最大云上科研智算平台CFFF上线，借助阿里云技术形成“超级计算机”。其中，阿里云乌兰察布数据中心为科研项目提供超千卡并行智能计算，支持千亿参数大模型训练。郁金泰教授团队依托CFFF平台实现提前15年预测阿尔茨海默病发病风险，精度超98.7%，成果发表于《自然》杂志；还发现帕金森病全新治疗靶点，利用AI筛选出候选药物，研究成果登上《细胞》《自然》等国际顶刊。

阿尔茨海默病和帕金森病是严重威胁人类健康的神经退行性疾病，早期预警与精准干预至关重要。传统研究手段处理数据少、耗时久、效率低。CFFF平台建成后，科研人员用“数据+算法”替代传统“假设驱动”模式，可在更短时间处理更多数据。在阿尔茨海默病领域，郁金泰团队测试6361余种脑脊液蛋白质组学数据，利用AI算力筛选出5种关键蛋白质，将诊断准确性提高到98.7%。在帕金森领域，借助AI算力和大模型技术，团队得以在所有基因中筛选潜在靶点，预测蛋白结构并虚拟筛选小分子化合物，5年内完成原本需几十年的工作。目前，阿里云AI基础设施支撑CFFF平台全面升级，提供多学科模型和科学数据集开放使用，助力发表多篇高水平论文。